Gene iniettato crea pacemaker biologico nel cuore

I cardiologi del Cedars-Sinai Heart Institute hanno creato una terapia genica in grado di trattare le aritmie, funzionando come pacemaker, trasformando le cellule muscolari cardiache normali in cellule ritmiche di mantenimento specializzate. Il metodo potrebbe rimpiazzare in futuro i pacemaker elettrici.

La ricerca, per il momento portata avanti solo su modelli animali, è stato pubblicata su Science Translational Medicine viene portata avanti da circa 12 anni.

“Siamo stati in grado, per la prima volta, di creare un pacemaker biologico con metodi minimamente invasivi e di dimostrare che il pacemaker biologico supporta le esigenze della vita quotidiana”, ha detto Eduardo Marban, direttore dell’istituto, che ha guidato il team di ricerca. “Siamo stati anche i primi a riprogrammare una cellula del cuore in un animale vivo, al fine di curare in modo efficace una malattia.”

Ora la ricerca potrebbe condurre alla sperimentazione umana. Eugenio Cingolani,che ha partecipato alla ricerca ha spiegato che in futuro il metodo potrebbe anche aiutare bambini nati con blocco cardiaco congenito.

“I bambini ancora nel grembo materno non possono avere un pacemaker, ma speriamo di lavorare con gli specialisti di medicina fetale per creare un trattamento tipo catetere-salva-vita per i bambini con diagnosi di blocco cardiaco congenito”, ha detto Cingolani. “E’ possibile che un giorno potremmo essere in grado di salvare vite umane sostituendo hardware con una iniezione di geni.”

“Questo lavoro del dott. Marban e del suo team annuncia una nuova era della terapia genica, in cui i geni vengono utilizzati non solo per correggere un disturbo di deficit, ma per trasformare veramente un tipo di cellula in un altro tipo”, ha detto Shlomo Melmed, preside della la facoltà del Cedars-Sinai.

Lo studio è stato condotto su suini con blocco cardiaco completo ai quali è stato iniettato il gene chiamato TBX18 nel corso di una procedura di catetere minimamente invasiva. Il secondo giorno dopo che il gene erano stato iniettato i maiali avevano battiti cardiaci significativamente più veloce dei suini ai quali non era stat iniettato nessun gene e l’effetto è durato per 14 giorni.

“Inizialmente, abbiamo pensato che le cellule pacemaker biologiche potevano essere una terapia ponte provvisoria per i pazienti che avevano sviluppato una infezione nella zona dove era impiantato il pacemaker”, ha detto Marban. “Questi risultati ci mostrano che, con ulteriori ricerche, potremmo essere in grado di sviluppare un trattamento biologico di lunga durata per i pazienti.”

Se la ricerca futura avese successo, ha spiegato Marban, la procedura potrebbe essere pronta per gli studi clinici sull’uomo in circa tre anni.