Emofilia A, team italiano mostra efficacia del trapianto osseo
Un grande passo avanti per la cura dell’emofilia A viene da uno studio italiano, che mostrerebbe l’efficacia del trapianto osseo per curare definitivamente la malattia.
Il team di ricerca dell’Università del Piemonte Orientale di Novara guidato dalla professoressa Maria Giovanna Prat e dalla dottoressa Antonia Follenzi ha dimostrato che il trapianto di midollo osseo ha un potente effetto terapeutico sull’emofilia A, una grave patologia ematica che colpisce quasi 2 persone ogni 10 mila.
Il team ha scoperto che grazie al trapianto di midollo osseo si scatena un potente effetto terapeutico grazie alla produzione della proteina FVIII.
L’emofilia A è una malattia caratterizzata da una grave insufficienza della coagulazione del sangue, dovuta alla carenza o alla ridotta funzionalità di una delle proteine della coagulazione: il fattore VIII o FVIII. Si tratta di una patologia ereditaria, legata al sesso dell’individuo, più comune nei maschi – essendo legata al cromosoma X – con un’incidenza di 1-2 casi ogni 10 mila nati.
Il gruppo di ricerca dalla dottoressa Follenzi ha concentrato il suo lavoro sul midollo osseo, poiché esso contiene cellule “multipotenti”, cioè in grado di dare origine a diversi tipi di cellule in diversi organi. Grazie anche a tecniche di analisi più sensibili sorte negli ultimi anni, il gruppo di studiosi novaresi ha effettuato un trapianto di midollo osseo di topi sani su topi emofiliaci, nei quali hanno riscontrato l’attività della proteina FVIII.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Blood, con il titolo “Role of bone marrow transplantation for correcting hemophilia A in mice”, ricevendone anche un editoriale molto positivo da parte della dottoressa Chen Miao, la quale ha sottolineato come: “…questi esperimenti eseguiti in modo meticoloso da Follenzi e colleghi fanno luce sulla biologia e sulle cellule che esprimono FVIII”.
