Un’applicazione della tecnica delle cellule staminali adulte sta dietro alla sensazionale scoperta di alcuni ricercatori americani, che affermano di poter prevedere una cura per la Sindrome di Rett, una grave forma di autismo. “La sorpresa più grande per me è stata che avremmo potuto riportare il fenotipo autistico [nelle cellule umane] a qualcos di più simile alle cellule normali”, ha detto Alysson Muotri dell’Università di California San Diego.
I ricercatori sono arrivati all’importante risultato prima trasformando cellule adulte prelevate da pazienti con la sindrome di Rett in cellule staminali pluripotenti indotte (iPS). Le cellule iPS sembrano e si comportano molto similmente a cellule staminali embrionali.
Queste cellule staminali sono state in grado di formare neuroni funzionali nelle cellule in coltura. Tuttavia, i neuroni derivati da pazienti con sindrome di Rett avevano alcune anomalie rispetto a quelli ottenuti nello stesso modo da individui sani.
La prima cosa che i ricercatori hanno notato è che le cellule erano più piccole dei neuroni sani. Avevano anche un minor numero di sinapsi e mostravano altri segni di carenza nella comunicazione con gli altri neuroni.
Quando le cellule sono state trattate con farmaci che hanno mostrato risultati promettenti per la correzione dei sintomi autistici nei topi, queste anomalie sono state invertite. Infatti a seconda della dose, ha detto Muotri, sembrava che i difetti cellulari potessero effettivamente essere stati “ipercorretti”.
I risultati sono particolarmente importanti perché i sintomi della sindrome di Rett in genere non si riescono a diagnosticare fino a quando i bambini non abbiano da 6 a 18 mesi, suggerendo che il gene responsabile non è essenziale per il cablaggio precoce del sistema nervoso, ha spiegato Muotri . Il fatto che i nuovi neuroni derivati in laboratorio mostrano già i segni della malattia suggerisce che ci possano essere ancora aberrazioni sottostanti fin dalle primissime fasi di sviluppo, e questo potrebbe avere importanti implicazioni cliniche.
“I nostri dati forniscono la prova di una finestra inesplorata dello sviluppo, prima dell’insorgenza della malattia, nella sindrome di Rett, dove una possibile terapia potrebbe inserirsi con successo”, scrivono i ricercatori.
Muotri dice che c’è bisogno di studiare meglio il fenomeno, e con farmaci più specifici di quelli applicati nello studio. Ciò richiederà lo sviluppo di metodi per creare cellule iPS da cellule umane in grandi quantità.
Il suo team sta lavorando per derivare cellule iPS e neuroni da bambini con autismo sporadico, le cui cause sono completamente sconosciute. Egli sospetta che almeno alcune delle loro cellule dovrebbero mostrare qualcosa di simile a ciò che è stato osservato nel caso della sindrome di Rett.
Più in generale, Muotri spera che questo studio, come altri, faccia luce sulla biologia dell’autismo e di altre malattie neuropsichiatriche, e inoltre che ciò contribuisca a togliere un po’ la patina di malattia mentale e incurabile a questa sindrome. “C’è pura e semplice biologia dietro a queste malattie,” ha detto. “E possiamo vederlo in un vetrino di coltura [delle cellule neurali]”.
Speriamo in questo nuovo studio che dia la forza a noi genitori, spesso soli, a sopportare e curare i nostri figli autistici.
Speriamo anche nei tempi di attuazione non biblici.
Grazie di cuore per il vostro aiuto.
vorrei chiedere se si può già consultare un dottore che studia queste nuove terapie, se ci sono istituti di sperimentazione a riguardo…
Non solo si potrebbero fare le cellule staminali per curare malattie,
si possono fare anche che crescono gli organi, come quelle cellule staminali per i denti che si autoriparano, con la stessa tecniche, però possibilmente il paziente deve dormire.
Mio figlio è affetto da mutismo causato da vaccino,adesso dopo tre anni di ricerca personale ho maturato un pensiero semplice, se a qualcuno involontariamente tutto questo è sfuggito di mano,creando danni dolorosi a tanti dinoino,basterebbe rimediare dando le cure a livello pubblico e nazionale,invece di continuare a dare delle terapie dispendiose per il nostro stato italiano,che non danno alcun risultato continuando così a fare del male a noi e ai nostri figli?
anni fa pensavo che tutto ciò sarebbe stato impossibile,ora mi sembra di essere in un sogno leggendo questa bella notizia,sono madre di una ragazza autistica di 25 anni..ci spero tantissimo ,cambierebbe in meglio la nostra vita familiare.GRAZIE!
capisco anche mio figlio e autistico ora a dodici anni ho fatto e sperimentato tutti i metodi esistenti in italia e anche americani.(speriamo nelle staminali)
SONO DAVID ANTONINI HO 40 ANNI,MIO FIGLIO SIMONE A 6 ANNI,HO SCOPERTO GRAZIE A CONTROLLI E A QUALCHE MEDICO QUALIFICATO CHE E’ AUTISTICO A 2 ANNI E MEZZO CIRCA.NON VORREI COMMENTARE VORREI RINGRAZIARE TUTTI I RICERCATORI E DOTT.E I”VERI” PROFESSORI CHE FANNO IL PROPRIO LAVORO IN MODO PROFESSIONALE E UMANO.PENSATE CHE PER OGNI BAMBINO CON LO SPETTRO AUTISTICO CHE C’è,CI SONO GENITORI CHE SI TORMENTANO E DISPERANO PER MILLE DOMANDE CHE FANNO,MA CHE NON HANNO ANCORA RISPOSTA,SU COME POTER CONVIVERE QUESTA DEVASTANTE SITUAZIONE,COMBATTONO CONTINUAMENTE CON STRUTTURE E SISTEMI DI ACCOGLIENZA FATISCENTI E INPREPARATI, IL RISULTATO E SEMPRE LO STESSO UN MINIO DI CONSIDERAZIONE E UNA TOLLERANZA QUASI SINDACALE ECC.ECC…….SCUSATE LO SFOGO,COMUNQUE QUALSIASI COSA SI FACCIA PER AIUTARE QUESTI BAMBINI VA BENE,PER NOI GENITORI E DI VITALE IMPORTANZA SAPERE CHE C’è QUALCUNO CHE SI INTERESSI A LORO PER AVERE UNA SPERANZA IN PIU’DOMANI…GRAZIE.