Nuova speranza per il trattamento della distrofia di Duchenne

Un team internazionale guidato dalla University of Melbourne in Australia, ha scoperto che l’aumento di una proteina specifica nei muscoli potrebbe contribuire a curare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), un deperimento muscolare grave e progressivo che colpisce soprattutto i giovani.

Circa uno ogni 3.500 ragazzi in tutto il mondo è affetto da DMD. Non c’è cura per la malattia che causa fragilità muscolare, curvatura della colonna vertebrale e morte prematura.

I risultati degli studi pubblicati oggi su Nature ha dimostrato che aumentando i livelli della ‘proteina heat shock 72’ (HSP72) nei muscoli di modelli animali di DMD, la forza muscolare migliora, e si rallenta la progressione della malattia.

La ricerca, guidata dal professor Gordon Lynch, direttore del Dipartimento di Fisiologia presso l’Università di Melbourne e condotta dal dottor Stefan Gehrig per il suo dottorato di ricerca, ha studiato diversi approcci scientifici per aumentare i livelli della proteina. Lo studio è stato effettuato anche in collaborazione con il professor Mark Febbraio e il suo team del Baker IDI Heart and Diabetes Institute.

I ricercatori hanno anche scoperto che l’aumento della HSP72 nei muscoli ha migliorato la funzione di una pompa responsabile del controllo dei livelli di calcio controllo confermando che questo può essere un bersaglio per nuovi farmaci contro la malattia.

“I nostri studi dimostrano che aumentando l’HSP72, siamo in grado di migliorare la funzionalità della pompa di calcio; questo potrebbe essere un modo per contribuire a ridurre la disgregazione muscolare nei ragazzi che affetta da questa malattia”, ha detto il professor Lynch.

“Ci auguriamo che questi risultati serviranno come base per futuri studi clinici entro i prossimi cinque a 10 anni”, ha detto il professor Lynch.