Grazie ad un chip ricreata in laboratorio la sindrome di Barth

Scienziati dell’Università di Harvard sono riusciti a riprodurre cellule cardiache affette dalla sindrome di Barth, su un chip in laboratorio grazie a cellule staminali. La ricerca, pubblicata su Nature Medicine, ha dimostrato che il difetto genetico che causa la malattia è correggibile, evitando una eccessiva produzione di radicali liberi.

Crediti: Wiss Institute

La sindrome Barth provoca cardiomiopatia, neutropenia, scarso sviluppo muscolo-scheletrico, debolezza e ritardo nella crescita. La causa è il malfunzionamento del cromosoma X. 

Le cellule staminali sono state derivate da cellule della pelle di due pazienti del Boston Children’s Hospital. Gli scienziati hanno coltivato queste cellule in laboratorio ottenendo, grazie all’uso di un chip, una struttura in 3D simile a quella cardiaca che si contrae e decontrae. 

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“Non puoi capire davvero il significato di una mutazione genetica in una singola cellula finché non costruisci un pezzo di organo e osservi come funziona o non funziona”, ha dichiarato Kevin Kit Parker, ricercatori di Harvard che lavora alla realizzazione di organi su chip. ”Nel caso delle cellule cresciute al di fuori dei pazienti con sindrome di Barth abbiamo osservato contrazioni molto più deboli e un irregolare assemblaggio del tessuto. Credo che riuscire a modellare la malattia partendo da una singola cellula e arrivando fino al tessuto cardiaco rappresenti un grande progresso”.

Ora la sperimentazione, che ha accertato che correggendo il difetto genetico alla base della malattia si blocca l’eccessiva produzione di radicali liberi, procederà su modelli animali.