Sclerosi multipla: cellule della pelle sostituiscono quelle cerebrali danneggiate

Gli scienziati Case Western Reserve School of Medicine hanno scoperto una nuova tecnica che sembra essere promettente per il trattamento della sclerosi multipla e la paralisi cerebrale.

I ricercatori della Case Western Reserve School of Medicine hanno scoperto una tecnica che converte direttamente le cellule della pelle in cellule cerebrali del tipo che vengono distrutte nei pazienti con sclerosi multipla, creando paralisi cerebrale e altre cosiddette malattie della mielina.

La scoperta è stato pubblicata sulla rivista Nature Biotechnology.

Questa innovazione permette oggi di produrre queste cellule secondo necessità. Queste cellule forniscono una guaina vitale di isolamento che protegge i neuroni e permette la fornitura di impulsi cerebrali al resto del corpo. Nei pazienti con sclerosi multipla (SM), paralisi cerebrale (CP), e malattie genetiche rare chiamate leucodistrofie, le cellule mielinizzanti vengono distrutte e non possono essere sostituite.

La nuova tecnica coinvolge direttamente la conversione dei fibroblasti – un tipo di cellula presente in maniera abbondante nella pelle e nella maggior parte degli organi – negli oligodendrociti, il tipo di cellula responsabile per la mielinizzazione dei neuroni del cervello.

“E’ una sorta di alchimia cellulare'”, ha spiegato Paul Tesar, assistente professore di genetica e scienze del genoma della Case Western Reserve School of Medicine e autore senior dello studio. “Stiamo prendendo una cellula facilmente accessibile e abbondante e la stiamo trasformando in una cellula di grande valore per la terapia.”

In un processo chiamato “riprogrammazione cellulare”, i ricercatori hanno manipolato i livelli delle tre proteine ​​presenti in natura per indurre cellule di fibroblasti a trasformarsi nei precursori degli oligodendrociti (chiamate cellule progenitrici degli oligodendrociti, o OPC).

La squadra di Tesar ha generato rapidamente miliardi di questi OPC indotti (chiamato iOPCs). Ancora più importante, hanno dimostrato che gli iOPCs potrebbero rigenerare nuovi rivestimenti di mielina intorno ai nervi dopo essere stati trapiantati nei topi, un risultato che fa sperare che la tecnica possa essere usata per il trattamento di disfunzioni della mielina sugli umani.

Fino ad ora, gli OPC e gli oligodendrociti sono stati ottenuti solo da tessuto fetale o de cellule staminali pluripotenti. Queste tecniche sono preziose, ma hanno delle limitazioni.

“Il campo di riparazione della mielina è stata ostacolato da una incapacità di generare rapidamente fonti sicure ed efficaci di oligodendrociti funzionali”, ha spiegato il co-autore ed esperto di mielina Robert Miller, professore di neuroscienze presso la Case Western Reserve School of Medicine . “La nuova tecnica potrebbe superare tutti questi problemi fornendo un metodo rapido e semplificato per generare direttamente le cellule produttrici di mielina.”

Questo primo studio ha utilizzato cellule di topo. Il passo successivo  è di dimostrare la fattibilità e sicurezza utilizzando cellule umane in un ambiente di laboratorio. In caso di successo, la tecnica potrebbe avere un’ampia applicazione terapeutica sulle patologie che riguardano la  mielina sugli umani.