Nuova speranza per il Morbo di Huntington
Il morbo di Huntignton è una malattia degenerativa del cervello che porta a disturbi congnitivi e motori. Nuovoi studi hanno dimostrato che i fattori neurotrofici, quei fattori utili allo sviluppo e nella sopravvivenza dei neuroni, possono avere un ruolo importante nella cura della malattia.
Lo studio pubblicato su Restorative Neurology and Neuroscience e svolto da un gruppo di ricercatori danesi, spiega che i ricercatori sono riusciti ad impiantare nei topi un meccanismo che riesce ad inserire nel cervello i fattori neurotrofici.
Il dispositivo si chiama ‘Encapsulated Cell (CE) biodelivery’ e utilizza le procedure neurochirurgiche mini-invasive per indirizzare le strutture cerebrali profonde attraverso le proteine terapeutiche. “Il nostro studio fornisce un grande apporto alle sempre crescenti scoperte nell’ambito della preclinica e della clinica dei dati, proponendo il biodelivery CE come un promettente metodo terapeutico. – ha commentato Jens Torna – Il CE unisce i vantaggi della terapia genica con la consolidata sicurezza di un impianto recuperabile”.
Il morbo di Huntington è una malattia rara, con prevalenza di circa 3 – 7 casi per 100.000 abitanti con discendenza europea occidentale e 1 per 1.000.000 con discendenza asiatica, trasmessa con modalità autosomica dominante a penetranza completa.
Questo significa che chi è figlio di una persona affetta da malattia di Huntington ha una probabilità del 50% di sviluppare la malattia, anche se l’ereditarietà è complicata da possibili mutazioni nel numero di ripetizioni della sequenza trinucleotidica ripetitiva CAG. (fonte: Wikipedia)
Fonte: AGI
