I ricercatori del Moffitt Cancer Center affermano che gli studi clinici per un nuovo farmaco sperimentale volto al trattamento della leucemia mieloide acuta ( AML ) sono molto promettenti. I pazienti trattati con CPX -351, una combinazione di farmaci chemioterapici citarabina e daunorubicina , mostrano infatti risposte più efficaci rispetto ai pazienti trattati con formulazioni di farmaci standard. La ricerca dovrà essere confermata grazie ad ulteriori verifiche.
“La leucemia mieloide acuta è un tumore aggressivo del sangue e presenta tassi molto bassi di successo del trattamento, specialmente nei pazienti più anziani “, ha spiegato Jeffrey Lancet , membro del Department of Malignant Hematology.
Negli Stati Uniti, ogni anno, la malattia viene diagnosticata in circa 19.000 persone e si traduce in oltre 10.000 decessi. Molti pazienti con AML sono anziani e hanno anche altre patologie, il che rende difficile il trattamento. Solo il 50 per cento dei pazienti risponde alle terapie esistenti e il tempo medio di sopravvivenza è inferiore a 1 anno. Pertanto, i ricercatori stanno cercando di trovare nuove opzioni per aumentare la sopravvivenza.
Lo studio ha coinvolto 126 pazienti con AML provenienti da 18 centri degli Stati Uniti e del Canada. Ai pazienti sono stati somministrati chemioterapici standard, citarabina e daunorubicina, o la combinazione del CPX – 351.
“I pazienti con leucemia mieloide acuta sottoposti al trattamento con il CPX – 351 avevano una maggiore probabilità di remissione rispetto ai pazienti sottoposti alla terapia standard”, ha detto Lancet, autore principale dello studio. “Inoltre , il CPX -351 ha portato a una sopravvivenza più lunga nel grande sottogruppo di pazienti in cui l’AML è nata da una malattia ematologica precedentemente diagnosticata, come la sindrome mielodisplastica“.
Gli scienziati sanno che citarabina e daunorubicina funzionano meglio in un particolare rapporto di concentrazione. Purtroppo, è difficile mantenere tale rapporto nel corpo quando i farmaci vengono somministrati.
Il farmaco CPX – 351 è composto da sostanze chiamate lipidi. I lipidi compongono la membrana esterna delle cellule e possono formare sfere cave o vescicole che possono essere riempite con i farmaci. Citarabina e daunorubicina sono presenti all’interno del CPX -351 in un rapporto fisso che può lavorare in modo più efficace.
“I risultati di questo studio mostrano un alto grado di attività nell’ AML, che porta alla apertura di un nuovo più grande studio in cui verrà definitivamente stabilito se il CPX – 351 ha un rendimento superiore alla chemioterapia standard “, conclude Lancet .