Clonato il diabete di tipo 1 come la pecora Dolly

Un team di scienziati guidato dal Dr. Dieter Egli del New York Stem Cell Foundation ( NYSCF ) Research Institute e dal dottor Mark Sauer della Columbia University Medical Center ha creato la prima linea di cellule staminali embrionali di un donatore adulto con diabete di tipo 1. Il metodo utilizzato è simile a quello utilizzato nel 1996 per creare la pecora Dolly. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista Nature.

Gli scienziati hanno utilizzato un processo chiamato trasferimento nucleare di cellule somatiche (SCNT).

Crediti: Bjarki Johannesson, NYSCF, and Nature.

Queste cellule staminali per la prima volta hanno due cromosomi e possono essere utilizzate per sviluppare terapie cellulari personalizzate.

“Fin dall’inizio l’obiettivo di questo lavoro è stato quello di sviluppare le cellule staminali paziente-specifiche da un soggetto umano adulto con diabete di tipo 1, che possono dare origine alle stesse cellule danneggiate dalla malattia “, ha affermato Egli, lo scienziato di NYSCF che ha guidato la ricerca e condotto molti degli esperimenti. “Ora siamo un passo più vicini ad essere in grado di trattare pazienti diabetici con le proprie cellule che producono insulina.”

“Sono entusiasta di poter affermare che abbiamo raggiunto il nostro obiettivo di creare cellule staminali paziente-specifiche da pazienti diabetici con trasferimento nucleare di cellule somatiche”, ha detto Susan L. Solomon, CEO e co-fondatrice di NYSCF.

La ricerca è iniziata nel 2006 con lo scopo di creare linee di cellule staminali embrionali paziente-specifiche di pazienti con diabete di tipo 1. I pazienti con diabete di tipo 1 non hanno le cellule beta produttrici di insulina, il che crea una carenza di insulina e livelli elevati di zucchero nel sangue. Di conseguenza la produzione di cellule beta da cellule staminali per il trapianto è un trattamento promettente e una potenziale cura per il diabete di tipo 1.

La generazione di cellule beta autologhe utilizzando SCNT è solo il primo passo nello sviluppo di una terapia di sostituzione cellulare completa per il diabete di tipo 1. Nel diabete di tipo 1 , il sistema immunitario del corpo attacca le proprie cellule beta; quindi un ulteriore lavoro è in corso per sviluppare strategie per proteggere le cellule beta esistenti dall’attacco del sistema immunitario, nonché per prevenire l’attacco stesso.

La tecnica descritta può anche essere utilizzata nello sviluppo di terapie personalizzate per molte altre malattie come il morbo di Parkinson, la degenerazione maculare, la sclerosi multipla e le malattie del fegato e per la sostituzione o la riparazione di ossa danneggiate.

Il NYSCF continua perseguire la ricerca SCNT nonostante i molti ostacoli scientifici e alla luce dell’avvento delle staminali pluripotenti indotte (iPS), in quanto non è ancora chiaro quale tipo di cellule staminali si rivelerà migliore per i trattamenti personalizzati.

La generazione di linee di cellule staminali pluripotenti da SCNT utilizza ovociti umani, mentre le cellule iPS usano DNA ricombinante, RNA, o prodotti chimici, ciascuno dei quali richiede il proprio test di sicurezza e l’approvazione per l’uso clinico. Gli ovociti umani invece sono già utilizzati di routine in tutto il mondo per generare cellule clinicamente rilevanti. Perciò la generazione di linee di cellule staminali pluripotenti utilizzando ovociti umani può essere particolarmente adatta allo sviluppo di terapie di sostituzione cellulare.