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Virus dell’Aids cura gravi malattie geniche nei bambini

Scritto da Redazione di Gaianews.it il 11.07.2013

Ricercatori italiani del San Raffaele e di Telethon sono riusciti a mettere a punto una terapia genica basata sul virus deattivato dell’Aids, che si è dimostrata efficace per curare diverse malattie genetiche gravi.

Un virus modificato in laboratorio ha trasportato un gene che permette di combattere i sintomi del morgo di Parkinson

La cura ha funzionato su sei bambini. La ricerca italiana, pubblicata sulla rivista scientifica Science, è stata presentata in una conferenza stampa a Milano, dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget).

I risultati che secondo i ricercatori del Tiget sono molto incoraggianti sono stati ottenuti dopo tre anni di trattamento su sei bambini con gravi malattie ereditarie, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Il risultato è dovuto all’utilizzo da parte di Luigi Naldini, oggi direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget), del virus dell’Hiv, efficientissimo a penetrare le barriere cellulari. Proprio Naldini, nel 1996, pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv, responsabile dell’Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta nella sua pancia i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule dell’inaccessibile sistema nervoso centrale. 

Dopo anni di esperimenti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su 16 piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui 6 affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina), e 10 colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), tutti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, sono potuti quasi rinascere.

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